Un farmaco sperimentale, denominato vosoritide, potrebbe risultare molto utile per quanto riguarda la crescita ossea nei bambini con nanismo. Questo farmaco va ad interferire, infatti, con alcune proteine che provocano il blocco della crescita delle ossa.
Nel corso delle prime sperimentazioni con questo farmaco, i ricercatori hanno visto che il tasso di crescita fisica annuale media di 35 bambini e adolescenti affetti da acondroplasia, una delle forme di nanismo, aumentava di circa 6 cm all’anno.
Si tratta di una crescita in altezza vicina a quella media dei bambini non affetti da nanismo e con una statura media.
Lo studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine, è stato redatto dal tra gli altri anche da Julie Hoover-Fong, direttrice del Greenberg Center for Skeletal Dysplasias presso l’Istituto Johns Hopkins McKusick-Nathans of Genetic Medicine, Stati Uniti.
Secondo la stessa Hoover-Fong questo farmaco potrebbe rivelarsi utile per le persone caratterizzate da una crescita bassa o affette da nanismo e alleviare tutte le sofferenze procurate da apnea notturna, problemi all’apparato neurologico delle gambe o della schiena e da quelle patologie causate in particolare da una crescita ossea alterata o non sufficiente.
Per effetti a lungo termine, in ogni caso, ci sarà bisogno di sperimentazioni più lunghe.
L’acondroplasia è una rara forma di nanismo che colpisce circa un bambino su 15.000-40.000 nati vivi e che è causata dalla mutazione del gene FGFR3. Chi è affetto da acondroplasia molto spesso è soggetto anche ad altre patologie come apnea del sonno, infezioni croniche dell’orecchio, problemi neurologici, stenosi spinale e gambe incurvate.
Approfondimenti
- C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia | NEJM (IA) (DOI: 10.1056/NEJMoa1813446)
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