CRISPR usato per trattare malattie polmonari letali prima della nascita

cellule polmonari modificate — Cellule polmonari modificate con CRISPR (verde) con proteine fluorescenti (credito: Penn Medicine )

Un team di ricercatori del Children’s Hospital di Philadelphia (CHOP) dichiara di aver sventato una grave malattia polmonare, che negli esseri umani prova la morte del bambino poche ore dopo la nascita, tramite l’utilizzo della tecnica genetica CRISPR.
La tecnica è stata Utilizzata su un feto di topo in via di sviluppo.

Nello specifico hanno rilasciato nell’utero dei geni modificati con CRISPR che reagiscono con il liquido amniotico durante lo sviluppo fetale. Ciò ha portato a mirati cambiamenti nei polmoni dei topi, cambiamenti che poi hanno prevenuto l’insorgere della malattia polmonare.
L’introduzione è avvenuta quattro giorni prima della nascita del topo, un periodo che è analogo al terzo trimestre di gravidanza negli esseri umani.

I ricercatori minano alla cura dei malattie congenite come la fibrosi cistica, il deficit di proteine del surfattante e l’antitripsina alfa-1.
Sono malattie caratterizzate da un’insufficienza respiratoria alla nascita o da malattie polmonari croniche per le quali al momento ci sono poche opzioni terapiche.

Secondo William H. Peranteau, chirurgo pediatrico e fetale presso il CHOP, “La capacità di curare o mitigare una malattia attraverso la modifica genica a metà o nella tarda gestazione prima della nascita e l’insorgenza di una patologia irreversibile è molto eccitante, in particolare per le malattie che colpiscono i polmoni, la cui funzione diventa drammaticamente più importante al momento della nascita.”