Distrofia muscolare di Duchenne, nuovo trattamento ripristina produzione di distrofina

L'abstract grafico che accompagna lo studio. Per l'immagine completa clicca qui. (credito: Molecular Therapy, DOI: 10.1016/j.ymthe.2019.07.012)

Un nuovo trattamento sperimentale si rivelerebbe efficace per trattare pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Questo nuovo trattamento, secondo il comunicato stampa apparso sul sito delle notizie dell’Università dell’Alberta (vedi primo link qui in basso), Canada, “potrebbe aiutare quasi la metà dei pazienti” affetti da questa patologia.

Il trattamento si basa su un cocktail di molecole simili al DNA che fa ricrescere nel corpo la distrofina, una proteina che serve per mantenere forti muscoli e che nei soggetti con questo tipo di distrofia è sostanzialmente assente.
Questa condizione porta ad una progressiva debolezza muscolare con conseguente difficoltà nel camminare, nel muoversi e finanche nel respirare perché ad essere danneggiati sono anche i muscoli relativi al cuore e agli organi più importanti.

Quando questa molecola non è presente, le cellule muscolari, non avendo più suo supporto, possono facilmente danneggiarsi o distruggersi, come riferisce Toshifumi Yokota, professore di genetica medica e uno degli autori dello studio che aggiunge in relazione al nuovo trattamento: “Le nostre molecole simili al DNA ripristinano la produzione di distrofina in modo che possa supportare la membrana cellulare muscolare”.

Il nuovo trattamento induce la produzione di una distrofina più corta rispetto ad altri farmaci che si utilizzano attualmente.
I ricercatori sperano di poter arrivare ad una sperimentazione clinica nel prossimo futuro.
Lo studio è stato pubblicato su Molecular Therapy.

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