Una nuova terapia genica è stata presentata per il trattamento della malattia da accumulo di glicogeno (GSD) alla 41ª conferenza annuale della Association for Glycogen Storage Disease.
David Weinstein, endocrinologo e scienziato pediatrico della Scuola di Medicina dell’Università del Connecticut e del Connecticut Children’s ha infatti presentato i risultati di studi per contrastare questo raro disturbo genetico del fegato che colpisce fin dall’infanzia e che abbassa i livelli di zucchero nel sangue.
Ne consegue una dipendenza pressoché costante di consumo di glucosio che deve essere assimilato sotto forma di amido di mais ogni poche ore per evitare crisi e convulsioni che possono sfociare anche nel decesso.
Lo stesso Weinstein definisce i suoi risultati “notevoli. La nuova terapia è stata già testata su una paziente che ha ricevuto il vaccino per la GSD e che è riuscito a interrompere il consumo giornaliero di amido di mais.
Lo stesso ricercatore sperimentava nel paziente una regolazione normale dei livelli di glucosio nel sangue, una perdita di peso, un aumento della forza muscolare e livelli i migliori di energia in generale.
“Le dosi mancate di amido di mais non causano più ipoglicemia, che in precedenza avrebbe potuto mettere in pericolo la vita”, dichiara il ricercatore nel comunicato stampa.
La terapia vede la consegna di un particolare gene nel fegato attraverso un virus naturale. Questo gene, somministrato attraverso il sangue del paziente, sostituisce gli enzimi dello zucchero carenti e questa sostituzione avvia una fase di controllo del glucosio nel corpo.
“I risultati vanno ben oltre la mia immaginazione”, dichiara Weinstein il quale aggiunge in relazione ai pazienti sui quali questa terapia è già stata testata per quasi un anno: “Ora possono passare la notte senza alcun trattamento e si svegliano clinicamente bene”.
Il comunicato stampa completo è disponibile sul sito dell’Università del Connecticut (vedi il primo link qui sotto)
Approfondimenti
- World’s First Gene Therapy for Glycogen Storage Disease Produces Remarkable Results – UConn Today (IA)
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