Malattia da prioni umana, nuovo possibile trattamento suggerito da esperimenti

Una nuova possibile terapia per trattare la malattia da prioni umana viene descritto in un nuovo studio apparso su Nucleic Acids Research. Si tratta di una patologia rara di tipo neurodegenerativo che attualmente non può essere trattata e che può portare alla morte. Viene causata dalla formazione di grumi tossici nel cervello.
Esistono vari tipi di malattie da prioni in quanto può colpire anche gli animali. Quella che colpisce l’uomo viene definita anche malattia di Creutzfeldt-Jakob mentre quella che colpisce i bovini viene definita anche come “malattia della mucca pazza”, più tecnicamente encefalopatia spongiforme bovina.

Lo studio è stato condotto dal team di Sonia Vallabh del Broad Institute of Harvard e del MIT che già in passato aveva scoperto che gli oligonucleotidi antisenso che vanno a diminuire i livelli di proteina prionica possono essere d’aiuto per gli animali con questa malattia in quanto allungano la loro vita, cosa che è confermata anche da questo nuovo studio.
Sulla base del fatto che, negli animali su cui sono stati fatti esperimenti, la riduzione dei livelli di proteina prionica estendeva la loro vita, questo nuovo studio infondere nuove speranze riguardo a possibili progressi anche per gli esseri umani anche se siamo ancora ad uno studio di livello preclinico.

I ricercatori hanno comunque scoperto che anche riducendo i livelli di proteina prionica di un piccolo quantitativo, si ottenevano benefici in termini di durata della vita allungata. Questa azione sembra infatti invertire i marcatori della malattia anche dopo la stessa formazione di grumi tossici all’interno del cervello.
Come spiega Vallabh, si tratta di informazioni che danno un po’di ottimismo in relazione a possibili azioni di contrasto effettive anche per gli esseri umani: potrebbero essere creati farmaci appositamente progettati per diminuire i livelli della proteina prionica nel cervello anche per gli umani.

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