Si parla di un nuovo modo per contrastare la malattia di Von Willebrand, uno dei disturbi emorragici di natura genetica più comuni, in un comunicato apparso sul sito del Royal College of Surgeons in Ireland (RCSI).
Lo studio, pubblicato sul Journal of Thrombosis and Haemostasis, tratta della malattia di Von Willebrand, una patologia che vede una carenza se non una vera e propria disfunzione nella coagulazione del sangue causata da una particolare proteina.
Attualmente il trattamento più usato è la somministrazione di un farmaco che induce proprio la produzione di questa proteina.
I ricercatori hanno testato una molecola modificata che prolungava la vita di queste importanti proteine per la coagulazione.
Negli esperimenti condotti sui modelli di laboratorio, la somministrazione di questa molecola aumentava di cinque volte l’emivita della proteina.
“Gli attuali trattamenti per la malattia di Von Willebrand rappresentano un grave onere per i sistemi sanitari e per i pazienti stessi. Le terapie a lunga durata d’azione per la malattia hanno il potenziale per ridurre questo onere. Sebbene siano necessari ulteriori test preclinici, questi sono risultati iniziali promettenti”, spiega Jamie O’Sullivan, professoressa dell’Irish Center for Vascular Biolog presso l’RCSI.
Approfondimenti
- Potential new way to improve treatment for common bleeding disorder – Royal College of Surgeons in Ireland (IA)
- Investigating the clearance of VWF A‐domains using site‐directed PEGylation and novel N‐linked glycosylation – Fazavana – 2020 – Journal of Thrombosis and Haemostasis – Wiley Online Library (IA) (DOI: 10.1111/jth.14785)