Uno nuovo trattamento per la sindrome di Alport, una malattia renale, è stato individuato e sviluppato da un team di ricerca dell’Università di Kobe. I ricercatori hanno testato questa nuova terapia sui topi ottenendo ottimi risultati che sono stati descritti in uno studio apparso su Nature Communications.
La sindrome di Alport è una delle più diffuse malattie renali ereditarie. È caratterizzata sovente da perdita dell’udito, da anomalie agli occhi e soprattutto da patologie a eredi che nei casi più gravi possono progredire verso la malattia renale allo stadio terminale.
I ricercatori hanno sviluppato una terapia con acido nucleico (oligonucleotidi antisenso/ASO) onde trasformare le mutazioni genetiche gravi in mutazioni lievi. Ulteriori fasi dovranno valutare la sicurezza di questo nuovo farmaco prima di iniziare eventuali studi clinici su pazienti umani.
Approfondimenti
- New treatment method for Alport Syndrome uses antisense oligonucleotides | Research at Kobe (IA)
- Development of an exon skipping therapy for X-linked Alport syndrome with truncating variants in COL4A5 | Nature Communications (IA) (DOI: 10.1038/s41467-020-16605-x)
Articoli correlati
- Scienziati prevengono sordità ereditaria nei topi con CRISPR (5/7/2019)
- Mini reni sviluppati in laboratorio da cellule staminali per testare farmaci (21/8/2019)
- Malattie da prioni, sviluppati nuovi topi modificati utili per comprenderle di più (11/6/2020)
- Rare varianti genetiche presenti già alla nascita responsabili di vita più breve (9/4/2020)
- Scoperte varianti genetiche che proteggono dal glaucoma (6/5/2020)
- Metodo può ritardare di decenni l’inizio della cecità ereditaria (3/5/2018)
- Supplementi di vitamina B possono avere effetto positivo su funzioni renali dei bambini con diabete (2/10/2018)
- COVID-19, condizione simile a sindrome di Kawasaki individuata soprattutto tra bambini di origine africana (3/6/2020)
