Sindrome di Alport, scienziati mettono a punto nuova terapia

Reni (credito: Tareq Salahuddin - Flickr, CC BY-SA 2.0)

Uno nuovo trattamento per la sindrome di Alport, una malattia renale, è stato individuato e sviluppato da un team di ricerca dell’Università di Kobe. I ricercatori hanno testato questa nuova terapia sui topi ottenendo ottimi risultati che sono stati descritti in uno studio apparso su Nature Communications.

La sindrome di Alport è una delle più diffuse malattie renali ereditarie. È caratterizzata sovente da perdita dell’udito, da anomalie agli occhi e soprattutto da patologie a eredi che nei casi più gravi possono progredire verso la malattia renale allo stadio terminale.
I ricercatori hanno sviluppato una terapia con acido nucleico (oligonucleotidi antisenso/ASO) onde trasformare le mutazioni genetiche gravi in mutazioni lievi. Ulteriori fasi dovranno valutare la sicurezza di questo nuovo farmaco prima di iniziare eventuali studi clinici su pazienti umani.

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