Uno nuovo trattamento per la sindrome di Alport, una malattia renale, è stato individuato e sviluppato da un team di ricerca dell’Università di Kobe. I ricercatori hanno testato questa nuova terapia sui topi ottenendo ottimi risultati che sono stati descritti in uno studio apparso su Nature Communications.
La sindrome di Alport è una delle più diffuse malattie renali ereditarie. È caratterizzata sovente da perdita dell’udito, da anomalie agli occhi e soprattutto da patologie a eredi che nei casi più gravi possono progredire verso la malattia renale allo stadio terminale.
I ricercatori hanno sviluppato una terapia con acido nucleico (oligonucleotidi antisenso/ASO) onde trasformare le mutazioni genetiche gravi in mutazioni lievi. Ulteriori fasi dovranno valutare la sicurezza di questo nuovo farmaco prima di iniziare eventuali studi clinici su pazienti umani.
Approfondimenti
- New treatment method for Alport Syndrome uses antisense oligonucleotides | Research at Kobe (IA)
- Development of an exon skipping therapy for X-linked Alport syndrome with truncating variants in COL4A5 | Nature Communications (IA) (DOI: 10.1038/s41467-020-16605-x)
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